目录

一、CGT 领域

1、体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）20220531.......... 04

2、细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则 20231229.......... 26

二、基因治疗药理毒理（非临床研究）

1、基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）20211203.......... 41

临床研究

1、基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）20211203.......... 52

2、基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则 20230414.......... 61

药学 CMC

1、人用基因治疗制品总论（公示稿）20190610.......... 67

2、体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）20220531.......... 79

3、重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则.

20240119.......... 106

三、细胞治疗（含干细胞）药理毒理（非临床研究）

1、干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）20150731.......... 115

2、基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）20211203.......... 126

3、人源干细胞产品非临床研究技术指导原则 20240118.......... 133

临床研究

1、细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点 20180313.......... 144

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