本次为大家解读的报告是《医药生物行业专题报告：RNAi疗法快速发展，从罕见病拓展到慢性病未来价值可期》，更多重要内容、核心观点，请参考报告原文，文末有完整版获取方式。
报告核心内容
广发证券发布的医药生物行业专题报告深入分析了RNA干扰（RNAi）疗法的最新发展和siRNA药物的市场前景，强调了siRNA药物在临床治疗中的独特优势，并展望了其在慢性病治疗领域的潜在价值。
一、siRNA药物发展现状
小干扰RNA（siRNA）药物通过RNA干扰机制能够靶向基因组中的多个基因，尤其在针对小分子和抗体难以成药的靶标上展现出广阔应用前景。siRNA药物在特异性、持久性、安全性等方面具有显著优势，近年来技术突破和药物批准上市推动了行业的快速发展。目前全球已有6款siRNA药物获批，并有上百款药物处于临床研究阶段。
二、siRNA平台与技术迭代
siRNA药物结构的优化和化学修饰是提高药物稳定性和递送效率的关键。特别是GalNAc递送技术的突破，显著提升了siRNA药物的肝脏靶向性和生物利用度。Alnylam、Arrowhead、Dicerna等公司在此领域拥有成熟的技术平台，而国内企业如瑞博生物、舶望制药也在积极建立自己的技术平台，展现出在RNAi疗法中的竞争力。
三、RNAi疗法临床研究与应用前景
RNAi疗法在研管线丰富，治疗领域从罕见病拓展到慢性病，如高脂血症、高血压和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。siRNA药物的临床研究显示出降低LDL-C、血压以及改善NASH患者肝酶水平的潜力。随着临床研究的深入，预计未来几年内将在多个治疗领域取得积极进展。
总结：RNAi疗法及siRNA药物展现了强大的治疗潜力和商业价值，随着技术的不断成熟和临床研究的扩展，预计未来将在医药生物行业中占据重要地位，特别是在慢性病治疗领域将发挥关键作用。
报告节选
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